共に、 キュアシャンク、 a 非営利研究財団、 および InnoSer、臨床前研究 CRO、 は フェラン・マクダーミッド症候群 フェラン・マクダーミッド症候群 治療法の開発における障壁を取り除くことを目指しています。

ディペンベーク, ベルギー、6月2日6日, 2025 – InnoSer、主要な前臨床契約研究機関（CRO）である、および CureSHANK、 主要な研究財団 に専念する専門 フェラン・マクダーミッド症候群（PMS）の治療法開発に フェラン・マクダーミッド症候群（PMS）の治療法開発に、 は提携し、 ライセンスフリーの、 業界水準の非臨床試験プラットフォームを共同で立ち上げる、 治療法がなく 治療法がない 承認された 治療法が存在しない重篤な神経発達障害であるPMS向けの産業水準の臨床前試験プラットフォームを開発する。 この連携により、世界中の研究者は革新的な手法への効率的なアクセスを得られるようになる。ライセンスフリーのマウスモデルを ライセンスフリーのマウスモデルと 包括的な 前臨床サービス プラットフォーム、 新規 治療法への道を開き より迅速なタイムラインで実現する道を開いた。  

フェラン・マクダーミッド症候群（PMS）について

フェラン・マクダーミッド症候群（PMS）は、SHANK3遺伝子に影響を与える欠失または変異によって引き起こされる稀な遺伝性神経発達障害である。 SHANK3 遺伝子に影響を与える欠失または変異によって引き起こされる希少な遺伝性神経発達障害です。PMSは自閉症の最も一般的な遺伝的形態であり、 知的障害、言語発達遅延、運動機能発達遅延、社会的コミュニケーション困難など、多様な神経学的・発達的課題を引き起こし、患者とその家族の生活の質に深刻な影響を及ぼします。 発症率は8,000～15,000人に1人と推定され、診断率は年々着実に上昇している。  

Despite the urgent need for effective treatments, progress in developing therapies for PMS and SHANK3-related neurodevelopmental disorders has been hindered by a lack of license-free, translationally relevant preclinical models and standardized, high-quality preclinical testing infrastructure. Central to overcoming these challenges is the development and validation of translational preclinical models that enable rigorous assessment of therapeutic candidates, reducing drug development timelines, and improving preclinical-to-clinical translational potential.  

Removing Commercial Barriers to SHANK3 Research 

キュアシャンクは、既存モデルに一般的に伴うライセンス料や知的財産権の障壁を排除するために特別に設計された新規PMSマウスモデルを開発しました。これにより、より幅広い研究者がSHANK3関連神経発達障害 キュアシャンクは、既存モデルに一般的に伴うライセンス料や知的財産権の障壁を排除するために特別に設計された新規PMSマウスモデルを開発しました。これにより、より幅広い研究者がSHANK3関連神経発達障害を標的とした治療プログラムを推進することが可能となります。本モデルは、ゴールドスタンダードであるエクソン4-22 Shank3 欠失マウスを忠実に模倣し、患者の遺伝子構成を厳密に再現しています。  

To further address the preclinical research gap, CureSHANK has partnered with InnoSer, a CRO renowned for its expertise in rare neurodevelopmental disorder research, to establish an industry-standard preclinical testing service platform. Simultaneously, the mice will also be available directly, without licensing fees or intellectual property constraints, to both non-profit and commercial researchers via Ozgene, which has generated the mice for CureSHANK and holds an exclusive license for distribution. 

InnoSer to Provide Industry-Quality SHANK3 Preclinical Studies 

CureSHANKのCROパートナーとして、InnoSerは現在、臨床反応を予測する前臨床データの評価を通じて共同研究の第一段階を主導し、前臨床から臨床への橋渡しを支援しています。 2026年より、InnoSerはPMS向けに業界水準の非臨床試験サービスを提供し、研究者が高額なインフラ投資なしに治療候補を迅速に試験できるようにします。これにより、データ収集の標準化と初期段階の創薬開発におけるタイムライン短縮を実現します。  

This partnership builds on InnoSer’s customizable preclinical studies, including behavioral analysis, biomarker validation, EEG, and pharmacokinetic testing, leveraging their extensive experience in gene therapy testing and rare neurodevelopmental disorders such as STXBP1 encephalopathy. Highlighting the platform’s innovation, InnoSer utilizes an optimized workflow for cost-efficient mouse phenotyping through PhenoTyper™ cages combined with the AHCODA™ data analysis platform.  

“Preclinical research is a critical and complex step in developing effective therapies for rare genetic disorders like Phelan-McDermid Syndrome. By combining a license-free mouse model with standardized preclinical services, we’re providing a practical, scalable solution for researchers who want to move quickly and confidently, helping accelerate the journey from discovery to clinical trials with the goal of ultimately bringing new treatments to patients faster,” said Maarten Loos, PhD, director of InnoSer Laboratories Netherlands.  

「この提携は、フェラン・マクダーミッド症候群の治療法発見を加速するという私たちの使命において、重要な前進を意味します」 とキュアシャンクのジェラルディン・ブリス代表は述べた。 「このモデルを無償で提供し、InnoSer社と連携して厳格な前臨床試験を実施することで、PMS治療薬開発の進展を阻んできた重大な障壁を取り除き、競争の場を大きく広げます」 

イノサーとキュアシャンクの共同研究は、PMS研究の最前線に位置づけられ、この希少疾患の治療法開発を加速することを目指しています。両社の専門知識、リソース、そして取り組みを統合することで、この困難な病状に苦しむ人々の生活に意義ある影響をもたらすことを目指しています。 

InnoSerについて： 

Founded in 2012, InnoSer is an innovative and dynamic CRO supporting the pre-clinical development of drugs from its facilities in Belgium and the Netherlands. InnoSer supports its customers in the critical steps of their drug development journey with well-characterized in vitro and in vivo disease models in addition to general drug development services, allowing to uncover valuable insights into the mode of action, pharmacokinetics, safety, and efficacy of investigational compounds.   

キュアシャンクについて：

 キュアシャンクは、PMSおよび関連するSHANK3関連疾患の治療法開発を加速させる非営利研究財団です。オープンサイエンスの取り組み、戦略的パートナーシップ、コミュニティ支援活動を通じて、キュアシャンクは科学的発見とPMSに苦しむ人々の現実的な治療法の間の隔たりを埋めることに尽力しています。

詳細はこちらをご覧ください：https://www.cureshank.org/