Gemeinsam, CureSHANK, eine gemeinnützige Forschungsstiftung, und InnoSer, präklinische Forschung CRO, hat sich zum Ziel gesetzt, Hindernisse bei der Arzneimittelentwicklung für das Phelan-McDermid-Syndroms zu beseitigen, indem wir der weltweiten Forschungsgemeinschaft zugängliche und dem Industriestandard entsprechende präklinische Werkzeuge und Dienstleistungen zur Verfügung stellen.

Diepenbeek, Belgien, 2. Juni6., 2025 – InnoSer, ein führendes präklinisches Auftragsforschungsinstitut (CRO), und CureSHANK, eine führende Forschungsstiftung , die sich, der der Weiterentwicklung von Behandlungsmethoden für das Phelan-McDermid-Syndrom (PMS), gehen eine Partnerschaft ein, um eine lizenzfreie, industrietaugliche präklinische Testplattform für PMS, einer schweren, unheilbaren neurologischen Entwicklungsstörung, und keine zugelassene Behandlungsmöglichkeiten. Durch diese Zusammenarbeit erhalten Forscher weltweit einen optimierten Zugang zu einem neuartigen, lizenzfreies Mausmodell sowie umfassende präklinisches Dienstleistungsangebot Plattform, die den Weg für neuartige Behandlungsmethoden für diese seltene Erkrankung in kürzerer Zeit.  

Über das Phelan-McDermid-Syndrom (PMS)

Das Phelan-McDermid-Syndrom (PMS) ist eine seltene genetisch bedingte neurologische Entwicklungsstörung, die durch Deletionen oder Mutationen verursacht wird, die das SHANK3-Gen Gen betreffen. PMS ist die häufigste genetisch bedingte Form von Autismus und geht mit eine Reihe von neurologischen und entwicklungsbezogenen Herausforderungen, darunter geistige Behinderung, verzögerte Sprach- und Motorikentwicklung sowie Schwierigkeiten in der sozialen Kommunikation, was die Lebensqualität sowohl der Betroffenen als auch ihrer Familien erheblich beeinträchtigt. Schätzungen zufolge ist 1 von 8.000 bis 15.000 Menschen davon betroffen, wobei die Diagnoserate von Jahr zu Jahr stetig steigt.  

Despite the urgent need for effective treatments, progress in developing therapies for PMS and SHANK3-related neurodevelopmental disorders has been hindered by a lack of license-free, translationally relevant preclinical models and standardized, high-quality preclinical testing infrastructure. Central to overcoming these challenges is the development and validation of translational preclinical models that enable rigorous assessment of therapeutic candidates, reducing drug development timelines, and improving preclinical-to-clinical translational potential.  

Removing Commercial Barriers to SHANK3 Research 

 CureSHANK hat ein neuartiges PMS-Mausmodell entwickelt, das speziell darauf ausgelegt ist, Lizenzgebühren und Hindernisse im Zusammenhang mit geistigem Eigentum zu beseitigen, die üblicherweise mit bestehenden Modellen verbunden sind. Dadurch wird es einem breiteren Kreis von Forschern ermöglicht, Therapieprogramme zur Behandlung von SHANK3-assoziierten neurologischen Entwicklungsstörungen voranzutreiben. Dieses Modell stellt eine lizenzfreie Version des Goldstandards Exon 4–22 dar Shank3 -Deletions-Maus nach, die dem genetischen Profil der Patienten sehr nahe kommt.  

To further address the preclinical research gap, CureSHANK has partnered with InnoSer, a CRO renowned for its expertise in rare neurodevelopmental disorder research, to establish an industry-standard preclinical testing service platform. Simultaneously, the mice will also be available directly, without licensing fees or intellectual property constraints, to both non-profit and commercial researchers via Ozgene, which has generated the mice for CureSHANK and holds an exclusive license for distribution. 

InnoSer to Provide Industry-Quality SHANK3 Preclinical Studies 

Als CRO-Partner von CureSHANK leitet InnoSer derzeit die erste Phase der Zusammenarbeit, indem es präklinische Messwerte validiert, die klinische Reaktionen vorhersagen, und so dazu beiträgt, die Lücke zwischen der präklinischen und der klinischen Phase zu schließen. Ab 2026 wird InnoSer präklinische Testdienstleistungen in Industriequalität für PMS anbieten, wodurch Forscher therapeutische Wirkstoffkandidaten schnell testen können, ohne in kostspielige Infrastruktur investieren zu müssen. Dies ermöglicht eine Standardisierung der Datenerfassung und verkürzt die Zeitpläne in der frühen Phase der Arzneimittelentwicklung.  

This partnership builds on InnoSer’s customizable preclinical studies, including behavioral analysis, biomarker validation, EEG, and pharmacokinetic testing, leveraging their extensive experience in gene therapy testing and rare neurodevelopmental disorders such as STXBP1 encephalopathy. Highlighting the platform’s innovation, InnoSer utilizes an optimized workflow for cost-efficient mouse phenotyping through PhenoTyper™ cages combined with the AHCODA™ data analysis platform.  

“Preclinical research is a critical and complex step in developing effective therapies for rare genetic disorders like Phelan-McDermid Syndrome. By combining a license-free mouse model with standardized preclinical services, we’re providing a practical, scalable solution for researchers who want to move quickly and confidently, helping accelerate the journey from discovery to clinical trials with the goal of ultimately bringing new treatments to patients faster,” said Maarten Loos, PhD, director of InnoSer Laboratories Netherlands.  

„Diese Partnerschaft ist ein bedeutender Schritt vorwärts bei unserem Bestreben, die Erforschung von Behandlungsmethoden für das Phelan-McDermid-Syndrom voranzutreiben“, sagte Geraldine Bliss, Präsidentin von CureSHANK. „Indem wir dieses Modell frei zugänglich machen und gemeinsam mit InnoSer strenge präklinische Tests durchführen, beseitigen wir entscheidende Hindernisse, die den Fortschritt bei der Entwicklung von Medikamenten gegen das PMS bisher gebremst haben, und schaffen so deutlich mehr Spielraum.“ 

Durch ihre Zusammenarbeit nehmen InnoSer und CureSHANK eine Vorreiterrolle in der PMS-Forschung ein und verfolgen das Ziel, die Entwicklung von Therapien für diese seltene Erkrankung voranzutreiben. Durch die Bündelung des Fachwissens, der Ressourcen und des Engagements von InnoSer und CureSHANK soll diese Zusammenarbeit das Leben der von dieser schwerwiegenden Erkrankung betroffenen Menschen entscheidend verbessern. 

Über InnoSer: 

Founded in 2012, InnoSer is an innovative and dynamic CRO supporting the pre-clinical development of drugs from its facilities in Belgium and the Netherlands. InnoSer supports its customers in the critical steps of their drug development journey with well-characterized in vitro and in vivo disease models in addition to general drug development services, allowing to uncover valuable insights into the mode of action, pharmacokinetics, safety, and efficacy of investigational compounds.   

Über CureSHANK:

 CureSHANK ist eine gemeinnützige Forschungsstiftung, die die Entwicklung von Therapien für PMS unddamit verbundene SHANK3-assoziierte Erkrankungen vorantreibt. Durch Open-Science-Initiativen, strategische Partnerschaften und Engagement in der Gemeinschaft setzt sich CureSHANK dafür ein, die Lücke zwischen wissenschaftlichen Entdeckungen und praktischen Behandlungsmöglichkeiten für Menschen, die von PMS betroffen sind, zu schließen.

Weitere Informationen finden Sie unterhttps://www.cureshank.org/