デュシェンヌ型筋ジストロフィー – DMDマウスモデル（mdxマウス）
行動研究を実施する 研究 to 調査する 革新的でターゲットを絞ったデュ研究 筋ジストロフィー治療を 筋ジストロフィー治療法をDMDマウスモデルを用いて調査する
DMDマウスモデルの主な特徴 特性:
デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）は、進行性の骨格筋の衰弱と萎縮を特徴とする神経筋疾患である。DMDに対する新規治療法や疾患修飾療法の有効性を検証するには、複数の研究モデルが利用可能である。このうち最も一般的に用いられるのはmdx（B10.mdx）マウスモデルである。 mdxマウスモデルは、骨格筋膜のジストロフィンをコードする遺伝子におけるX連鎖性変異により、ヒトDMDの病態生理学的特徴を忠実に再現する。
Mdxマウスは生後約3週齢から、ヒトのDMD経過を模倣する骨格筋の変性・再生の進行性サイクルを示す。 InnoSerは前臨床研究サービスの一環として、mdxマウスモデルを用いた有効性試験を実施しています。機能的評価（骨格筋力、運動機能）に加え、骨格筋の組織病理学的解析（再生、壊死、肥大化など）をWGA染色、シリウスレッド染色、H&E染色などで行います。
✓ MDX変異は、ジストロフィン筋ジストロフィー（Dmd）遺伝子のX染色体上に終止コドンを生じさせる。
✓ Mdx マウスは幼若期において 若齢期 および分散認知障害を示す障害を示す（Remmelink et al. 2003）。 et al. 2016; Engelbeen ら 2021).
活用する InnoSerの 専門知識、 柔軟性、 および協働的なアプローチを研究にご活用ください。当社の神経学専門家は、生体モデルを用いた前臨床行動研究サービスの豊富な実績を有し、 お客様の研究目標に最適なモデル選択の決定を導きます。
InnoSerの神経学専門家チームは、低分子化合物、ペプチド、酵素、オリゴヌクレオチド、遺伝子治療（ウイルスベクター例：AAV）、免疫療法（抗体／ワクチン免疫療法）に至るまで、多様な治療法に関する実務経験を有しています。
あなたの神経学研究はここから始まります。
自信を持って研究に適したモデルを選択する
DMDマウスモデルS豊富なデータ
組織病理学画像では、野生型マウスとDMDマウスの前脛骨筋骨格筋に差異が認められる。
野生型と比較して (A)と比較して、 DMD (B) マウスは 中枢に 位置する 核（DAPI、青）. 中心部に 位置する 核は骨格筋再生の特徴であり、このモデルでは筋変性と再生のサイクルによって駆動される骨格筋の絶え間ないリモデリングを反映している。 野生型マウスでは、核は 位置している 筋細胞膜 （WGA、緑色） に位置している。
時間の経過に伴う体重の推移
MDXマウス（B10.mdx）は、7週間の期間において正常な体重増加を示す 7週間の期間において正常な体重推移を示し、これは健常対照群と同等である。
四肢懸垂試験
MDXマウス（B10.Mdx）は、健康な野生型対照群と比較して四肢懸垂試験において有意に劣った成績を示した。
デュシェンヌ型筋ジストロフィーのC57BL/10ScSnJ mdxマウスモデルは、著しい筋力障害を示す
C57BL/10ScSnJ mdx mice show significant decreases in physical performance in the rotarod test in comparison to their WT litter mates at 4 weeks and 7 weeks of age (**P<0.001). The Rotarod is the golden standard for assessing motor performance and learning in mice. The mice are placed on a rotating rod, with increasing rotating speed. Motor performance is measured by the maximal RPM (rounds per minute) at which mice are able to keep up with the rotating rod. Motor learning can be assessed by training mice on the rod for several trials.
DMDマウスモデルのアウトプット
生物学的指標
以下の生物学的指標を用いて治療法の有効性を検証してください：
- 組織病理学（例：WGA、シリウスレッド、H&E染色など） など）および心筋組織の組織病理学的所見（再生、 壊死、肥大）および心組織の組織病理学（例：WGA、シリウスレッド、H&Eなど）。
当チームの注目出版物
- Remmelink, E., Aartsma-Rus, A., Smit, A. B., Verhage, M.,Loos, M., & van Putten, M. (2016). 完全長ジストロフィン欠損マウスモデルにおける認知的柔軟性の障害.Genes, brain, and behavior,15(6), 558–567.https://doi.org/10.1111/gbb.12301
- エンゲルビーン, S., アールツマ＝ラス, A., クープマンス, B.,ルーース, M., & ファン・プッテン, M. (2021). デュシェンヌ型筋ジストロフィーのmdxマウスモデルにおける最小限の人為的介入による行動特性評価.Frontiers in behavioral neuroscience,14, 629043.https://doi.org/10.3389/fnbeh.2020.629043
あなたの研究を支える人々
ソフィー・カーマンス博士
主任神経科学研究員
トーマス・フォーゲルス博士
主任神経科学研究員
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InnoSerはAAALAC認証を取得し、責任ある動物ケアと利用への取り組みを実証しました。AAALAC Internationalは、自主的な認証・評価プログラムを通じて科学における動物の適切な扱いを推進する非営利組織です。当社の認証は2023年を含む3年間有効です。AAALAC認証プログラムの詳細はこちら こちらをご覧ください。
動物福祉
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