Ensemble, CureSHANK, une fondation de recherche à but non lucratif, et InnoSer, une spécialisée dans la recherche préclinique, ont pour objectif de lever les obstacles au développement de médicaments pour le traitement du syndrome de Phelan-McDermid en mettant à la disposition de la communauté scientifique mondiale des outils et des services précliniques accessibles et conformes aux normes de l'industrie.

Diepenbeek, Belgique, 2 juin6), 2025 – InnoSer, une organisation de recherche sous contrat (CRO) de premier plan spécialisée dans la phase préclinique, et CureSHANK, une fondation de recherche de premier plan dédià à faire progresser les traitements du syndrome de Phelan-McDermid (PMS), s'associent pour lancer une sans licence, de qualité industrielle et sans licence, un trouble grave du développement neurologique incurable et aucun options thérapeutiques . Grâce à cette collaboration, les chercheurs du monde entier bénéficieront d’un accès simplifié à un nouveau, libre de droits et à des de services précliniques complète, ouvrant la voie à nouveaux traitements pour cette maladie rare dans des délais plus courts.  

À propos du syndrome de Phelan-McDermid (PMS)

Le syndrome de Phelan-McDermid (PMS) est un trouble neurodéveloppemental génétique rare causé par des délétions ou des mutations affectant le gène SHANK3 . Le PMS, qui constitue la forme génétique la plus courante d’autisme, est associé à toute une série de troubles neurologiques et du développement, notamment une déficience intellectuelle, un retard de la parole et de la motricité, ainsi que des difficultés de communication sociale, qui affectent profondément la qualité de vie des patients et de leurs familles. On estime qu’il touche 1 personne sur 8 000 à 15 000, le taux de diagnostic augmentant régulièrement d’année en année.  

Despite the urgent need for effective treatments, progress in developing therapies for PMS and SHANK3-related neurodevelopmental disorders has been hindered by a lack of license-free, translationally relevant preclinical models and standardized, high-quality preclinical testing infrastructure. Central to overcoming these challenges is the development and validation of translational preclinical models that enable rigorous assessment of therapeutic candidates, reducing drug development timelines, and improving preclinical-to-clinical translational potential.  

Removing Commercial Barriers to SHANK3 Research 

 CureSHANK a mis au point un nouveau modèle murin PMS spécialement conçu pour éliminer les frais de licence et les obstacles liés à la propriété intellectuelle généralement associés aux modèles existants, permettant ainsi à un plus grand nombre de chercheurs de faire progresser les programmes thérapeutiques ciblant les troubles neurodéveloppementaux liés au gène SHANK3. Ce modèle constitue une version sans licence du modèle de référence Exon 4–22 Shank3 , qui reproduit fidèlement le profil génétique des patients.  

To further address the preclinical research gap, CureSHANK has partnered with InnoSer, a CRO renowned for its expertise in rare neurodevelopmental disorder research, to establish an industry-standard preclinical testing service platform. Simultaneously, the mice will also be available directly, without licensing fees or intellectual property constraints, to both non-profit and commercial researchers via Ozgene, which has generated the mice for CureSHANK and holds an exclusive license for distribution. 

InnoSer to Provide Industry-Quality SHANK3 Preclinical Studies 

En tant que partenaire CRO de CureSHANK, InnoSer mène actuellement la première phase de cette collaboration en validant des paramètres précliniques prédictifs des réponses cliniques, contribuant ainsi à combler le fossé entre la phase préclinique et la phase clinique. À partir de 2026, InnoSer fournira à PMS des services d’essais précliniques de qualité industrielle, permettant ainsi aux chercheurs de tester rapidement des candidats-médicaments sans avoir à investir dans des infrastructures coûteuses, tout en standardisant la collecte des données et en raccourcissant les délais au cours des premières phases du développement de médicaments.  

This partnership builds on InnoSer’s customizable preclinical studies, including behavioral analysis, biomarker validation, EEG, and pharmacokinetic testing, leveraging their extensive experience in gene therapy testing and rare neurodevelopmental disorders such as STXBP1 encephalopathy. Highlighting the platform’s innovation, InnoSer utilizes an optimized workflow for cost-efficient mouse phenotyping through PhenoTyper™ cages combined with the AHCODA™ data analysis platform.  

“Preclinical research is a critical and complex step in developing effective therapies for rare genetic disorders like Phelan-McDermid Syndrome. By combining a license-free mouse model with standardized preclinical services, we’re providing a practical, scalable solution for researchers who want to move quickly and confidently, helping accelerate the journey from discovery to clinical trials with the goal of ultimately bringing new treatments to patients faster,” said Maarten Loos, PhD, director of InnoSer Laboratories Netherlands.  

« Ce partenariat marque une avancée significative dans notre mission visant à accélérer la découverte de traitements contre le syndrome de Phelan-McDermid », a déclaré Géraldine Bliss, présidente de CureSHANK. « En mettant ce modèle à disposition gratuitement et en collaborant avec InnoSer pour mener des essais précliniques rigoureux, nous levons les obstacles majeurs qui ont ralenti les progrès dans le développement de médicaments contre le syndrome de Phelan-McDermid, ce qui ouvre considérablement le champ des possibilités. » 

La collaboration entre InnoSer et CureSHANK les place à l'avant-garde de la recherche sur le PMS, dans le but d'accélérer le développement de traitements pour cette maladie rare. En associant l'expertise, les ressources et l'engagement d'InnoSer et de CureSHANK, cette collaboration vise à améliorer de manière significative la vie des personnes touchées par cette pathologie difficile à prendre en charge. 

À propos d'InnoSer : 

Founded in 2012, InnoSer is an innovative and dynamic CRO supporting the pre-clinical development of drugs from its facilities in Belgium and the Netherlands. InnoSer supports its customers in the critical steps of their drug development journey with well-characterized in vitro and in vivo disease models in addition to general drug development services, allowing to uncover valuable insights into the mode of action, pharmacokinetics, safety, and efficacy of investigational compounds.   

À propos de CureSHANK :

 CureSHANK est une fondation de recherche à but non lucratif qui œuvre à l'accélération du développement de traitements contre le syndrome de PMS et les troublesassociés liés au gène SHANK3. Grâce à des initiatives en faveur de la science ouverte, à des partenariats stratégiques et à un engagement communautaire, CureSHANK s'engage à combler le fossé entre les découvertes scientifiques et les traitements concrets destinés aux personnes touchées par le syndrome de PMS.

Pour en savoir plus, rendez-vous surhttps://www.cureshank.org/