With several recent gene therapy approvals in space and more on the horizon, the field of rare genetic diseases is experiencing a transformative era. The field of rare genetic kidney diseases, including ADPKD remains no exception to this, with gene therapy emerging as a promising alternative to treat this chronic kidney condition.  

InnoSerでは、当社のADPKDプラットフォームが、低分子化合物、抗体ベースの治療薬、様々な遺伝子治療アプローチを含む複数の治療アプローチの試験を支援します。 遺伝子治療アプローチ。最も直截的なアプローチ は、ADPKDマウスモデルにおいて、目的の遺伝子を含むウイルスベクターを を静脈内経路で直接注入することです。  

しかしながら、静脈内投与経路によるウイルスベクター（最も一般的なのはアデノ随伴ウイルス［AAV］）の注入では、腎臓に到達させるために高用量のウイルスベクターを全身投与する必要がある。したがって、このアプローチにはいくつかの欠点やリスクが伴う可能性があり、その中にはオフターゲット効果、ならびにコスト面やスケーリング上の不利な点が含まれる。特に臨床応用性を考慮すると、 臨床応用性を考慮すると、特にその点において、コストやスケールアップの面で不利な点やリスクが生じる可能性がある。  

したがって、ADPKD治療の治療戦略として遺伝子治療を利用する医薬品開発者に対し、InnoSerは特殊な外科的手技を用いた腎臓局所注射による遺伝子治療の有効性試験について助言を提供できる （図1）。  

図1. 標的腎臓遺伝子治療送達のための外科的手法. 新規遺伝子治療アプローチを検証するための外科的手法新規遺伝子治療アプローチの試験的外科的手法には以下が含まれる i) 腎動脈注入 ii) 静脈注入 iii) 腎盂経皮注入 iv) 水力学的腎盂注入 v) 実質内注入。

Injecting gene therapy via the different direct routes has been shown to transduce different types of cells (with different efficacy levels) within the kidney, leading to exogenous gene expression in different segments of the kidney (Khare et al., 2024). For this reason, optimization experiments are recommended to determine which surgical technique is the most appropriate for your targeted gene delivery. InnoSer’s team will work together with you to optimize the best gene delivery surgical technique for your approach, whilst taking into account the mechanism of action (MoA) of your therapy. 

InnoSerのADPKDマウスモデルプラットフォームは、3種類のマウスモデル（P10、P18、P40）を提供します。各モデルは、病変発現のタイミングが異なるため、それぞれ異なる疾患モデルを形成します。 Pkd1 ノックアウトのタイミングが異なるため、異なる疾患モデルが形成されます。したがって、使用するマウスモデルに応じて、遺伝子治療を 治療法として適用可能です。 マウスモデルにおいて として適用可能ですが、P40モデルでは 予防的治療と治療的治療の両方として マウスモデルでは  

Reach out to our team to obtain expert guidance on best model selection, including tailored study designs and to collaborate with expert ADPKD study leads and biotechnicians to help you obtain high-quality data.  

中枢神経系疾患における遺伝子治療の革新的なデリバリー戦略を探求していますか？ InnoSer は、 最適化 遺伝子治療デリバリーを最適化する豊富な経験を有し、 髄腔内投与、脳室内投与、定位的注入といった 髄腔内投与、脳室内投与、および定位的注射といった先進的手法を活用し、標的指向性投与を実現しています。これらの手法は、血液脳関門（BBB）透過性やオフターゲット効果といった課題を克服し、前臨床研究における精度と有効性を確保するよう設計されています 。 

前臨床研究を次のレベルへ引き上げる準備はできていますか？遺伝子治療が最適な臨床成果を達成できるよう、共に取り組みましょう。