意見

従来の臨床医薬品開発のアプローチでは、前臨床研究と患者への適用との間に重大な隔たりが生じていました。大規模な臨床試験を通過した医薬品のみが臨床現場に導入されるため、潜在的に異質性を持つ患者群が、結局は同じ治療を受けることになってしまいます。ライフサイエンス業界において個別化医療への注目が高まる中、製薬各社はデータ駆動型のアプローチに基づき、その基本方針を見直しています。これにより、患者間のばらつきに、医薬品開発をより適切に対応させることが可能になります。

共同臨床開発とは、前臨床モデルに基づいて疾患の転帰を患者に外挿し、さらにその逆の過程を行うプロセスを指します。共同臨床開発の基盤となるのは、患者由来異種移植片（PDX）や患者由来オルガノイド（PDO）といった前臨床モデルであり、これらは生検などから得られた患者由来の材料をマウスに移植するか、あるいは培養することで、前臨床試験用の安定したモデルを構築するものです。 ここでの主な目的は、患者間の多様性の範囲をモデル内に保持し、再現することにあります。患者由来モデルを用いた前臨床研究と共同臨床開発の間のギャップを埋めるためには、継続的なデータフローを確立する必要があります。患者、PDX、PDOの各段階で同一のデータセットを収集することで、類似点や相違点を検証することが可能になります。これには、治療反応、モデル／患者の病歴、画像診断、組織病理学、バイオマーカー、およびオミクスデータなどが含まれます。

患者由来モデルを用いた個別化医療の治療指針の策定には、3つの異なるアプローチが考えられます。1つ目の「プロアクティブ法」では、患者の分子プロファイルを解析し、特定の患者由来モデル内で確認されたプロファイルと照合します。これにより、個々の治療法の適用可能性について、より的確な判断を下すことが可能になります。2つ目は「並行アプローチ」です。ここでは、同時に稼働している患者由来モデルから得られるフィードバックに基づき、治療計画をリアルタイムで調整します。 最後に、遡及的アプローチが採用される場合もある。このアプローチでは、患者を対象とした臨床試験や患者由来モデルからのデータをトランスレーショナルリサーチに活用し、将来の治療法の改善に役立てる。

ハイコンテンツイメージング、バイオマーカー、オミクスデータなどを含むハイスループットスクリーニング技術の進歩により、研究者が利用できるエビデンスの幅はより多様化し、その深さも格段に増しています。 これは同時に、処理すべきデータ量が大幅に増加していることを意味し、データの生成と処理を効率化するための新たなアプローチが求められています。InnoSerは、スマートリンキングやパターン分析といったビッグデータの手法を用いてデータの標準化と連携を図ることで、自社のPDX/Oプラットフォームと臨床データとの架け橋を築き、最終的には患者に利益をもたらすことを目指しています。

InnoSer社は、ハッセルト大学、ジェッサ病院、VUB、LUMCと共同で、固形がん向けPDX/Oプラットフォームの開発を進めています。さらに、InnoSer社は、このプラットフォームを液性腫瘍（非ホジキンリンパ腫）を含む対象へと拡大する取り組みも進めています。InnoSer社は、アンメット・メディカル・ニーズが高いがん、すなわち腫瘍変異負荷（TMB）が高く、患者の予後が不良ながんに焦点を当てています。 現在、PDX/Oプラットフォームの早期導入者を募集しており、共同でその有効性を検証したいと考えています。