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CONNECT: Connecting Cerebral Organoids to the Blood-Brain Barrier.

connect project
August 9, 2021

CONNECTプロジェクトは、血液脳関門(BBB)を模倣するため、血管系と脳を接続する新規オルガノイドチップの開発を目的としています。この複雑な3Dモデルは、ヒト脳への薬物送達という重要なプロセスを模倣するために活用可能であり、現行の創薬研究では深く調査されないことが多い領域です。 CONNECTデバイスは、現在のマウスモデルやin vitro細胞モデルよりも患者に近い革新的なモデルです。この手法は、神経変性疾患分野における前臨床研究の加速を目指すInnoSerの使命を支えるものです。

血液脳関門(BBB)は、血液と脳の間での化合物の輸送を厳密に制御している。神経疾患を標的とする治療薬を臨床応用する上で、脳内への効果的な送達は成功の鍵となる。

アルツハイマー病、多発性硬化症、脳卒中などの神経疾患治療における画期的な進歩に対する未充足ニーズは極めて高い。しかし、(潜在的に有効な)治療薬が血液脳関門(BBB)を通過できるかどうかを予測することは往々にして困難である。この障壁が神経疾患に対する効果的な治療法の開発を阻害している。さらに、前臨床動物モデルから臨床現場への結果の転用性が低いことが、新規薬剤の探索をさらに制限している。

私たちは、脳と血液脳関門(BBB)を接続する新規3Dモデルの開発を目指すCONNECTコンソーシアムにおいて、国際的に主導的な研究グループと共同研究を行うことを発表できることを大変嬉しく思います。 CONNECTモデルは、iPS細胞由来のBBB血管を脳オルガノイドに接続し、独自のチップデバイス内で機能的なBBBを構築する基盤技術です。この技術により、既存および新規開発化合物がBBBを透過して脳オルガノイドに到達し、その後効果を発揮する能力の選択・スクリーニングが可能となります。この新規3Dモデルは薬物毒性試験にも応用可能です。

最終的に、この画期的な技術は疾患関連メカニズムを模倣し、潜在的な化合物の脳内送達(および有効性)を予測するツールとして機能する可能性があります。この極めて重要な技術の開発と検証は、特に化合物試験やメカニズム研究において、健康研究における動物使用の削減にも寄与します。 NWO(オランダ科学研究機構)の資金提供を受けた本プロジェクトは、エルガ・デ・フリース教授(アムステルダム大学医療センター)の神経血管トランスレーショナル研究における知見と、エリー・ホル教授の脳オルガノイドに関する専門知識を融合させる。医薬品開発パイプライン内での前臨床研究モデル実装の専門家であるInnoSerは、包括的な実現可能性分析を提供することでコンソーシアムに貢献する。 本分析では、薬物開発向け商用サービス提供枠組み内でのin vitro CONNECTモデル導入に関する重要要素を評価します。この過程でInnoSerはBG.legalと緊密に連携し、知的財産権に関する知見を提供することで、当該モデル運用における自由度(FTO)を明確化します。InnoSerは、動物を使用しない薬物試験ソリューションを実現する実用的な代替手段となる新規in vitroモデルシステムの開発に注力しています。

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