InnoSer servira de pôle central pour recherche préclinique financée par la Fondation du syndrome de Kabuki dans le cadre du projet Kmt2d+/βGeo  souris modèle. Cette collaboration vise à donner aux principaux innovateurs des secteurs de la biotechnologie et de l’industrie pharmaceutique les moyens de mener des études rigoureuses permettant d’évaluer l’éligibilité à l’essai clinique des médicaments candidats pour le syndrome de Kabuki.  

Diepenbeek, Belgique, le 15mai mai 2025 – InnoSer, une organisation de recherche sous contrat (CRO) de premier plan spécialisée dans la phase préclinique, est fière d’annoncer une collaboration avec la Kabuki Syndrome Foundation, une organisation mondiale à but non lucratif qui se consacre à la promotion du développement thérapeutique pour le syndrome de Kabuki. Ce partenariat facilite la la recherche préclinique sur de nouveaux traitements potentiels contre le syndrome de Kabuki, une maladie génétique rare pour laquelle il n’existe actuellement aucun traitement disponible. Ce partenariat s’appuie sur la vaste expertise d’InnoSer en matière de modèles de maladies génétiques rares et sur ses capacités éprouvées dans la conduite d’études de recherche préclinique, aidant ainsi les innovateurs des secteurs biotechnologique et pharmaceutique à accélérer la découverte et le développement de traitements potentiels, ouvrant ainsi la voie à de futurs traitements pour cette maladie rare.  

Helping Address the Unmet Medical Need for Kabuki Syndrome 

Kabuki syndrome is a rare, neurodevelopmental disorder, characterized by a range of developmental and cognitive impairments, including memory deficits and difficulties with visuospatial learning, as well as immune dysfunction and other chronic symptoms. These challenges severely impact individuals and their families, creating a high unmet medical need. With no approved therapies available, this collaboration will accelerate rigorous preclinical testing of candidate therapies for Kabuki syndrome, which is a critical prerequisite before advancing to clinical trials.  

La première étape de cette collaboration consiste à confirmer le potentiel thérapeutique du  vafidemstat, un inhibiteur de LSD1, dans le traitement du syndrome de Kabuki dans le modèle bien caractérisé Kmt2d+/βGeo , initialement mis au point par le laboratoire de  Dr. Hans Bjornsson (1), un expert de premier plan dans la recherche sur le syndrome de Kabuki. Le vafidemstat, développé par Oryzon Genomics, une société biopharmaceutique de premier plan spécialisée dans le développement de médicaments épigénétiques destinés au traitement des maladies du SNC et de l’oncologie, a déjà fait l’objet d’essais cliniques de phase II pour plusieurs indications neurologiques et entre actuellement en phase III, confirmant ainsi sa tolérance chez l’homme.  

InnoSer to Serve as Central Hub for Preclinical Kabuki Syndrome Studies 

À l'avenir, InnoSer servira de pôle central pour les études de recherche précliniques au sein de la Kmt2d+/βGeo , financé par la Fondation du syndrome de Kabuki. Cette centralisation, associée à la coordination stratégique et au soutien de la Fondation du syndrome de Kabuki, offrira aux chercheurs une solution rapide et économique pour externaliser toute future étude de recherche préclinique. En s’appuyant sur l’expertise d’InnoSer concernant le modèle Kmt2d+/βGeo  , ainsi que son expertise éprouvée dans la réalisation d’évaluations moléculaires et comportementales de médicaments candidats, cette collaboration vise à permettre aux principaux innovateurs des secteurs biotechnologique et pharmaceutique d’accélérer le développement de traitements contre le  en leur garantissant des délais d’exécution rapides, une plateforme standardisée permettant de mener des recherches précliniques rigoureuses et un soutien scientifique spécialisé.  

InnoSer further emphasized the significance of this collaboration in helping drive therapeutic innovation for Kabuki syndrome. “This exciting collaboration between InnoSer and the Kabuki Syndrome Foundation underscores the importance of involving patient advocacy organizations and working together to bring new therapies to those affected,” said Maarten Loos, PhD, director of InnoSer Laboratories Netherlands. “Our team’s profound experience in working with rare neurological genetic disease models combined with our strong track record in conducting drug profiling, tolerability, efficacy and behavioral testing studies makes InnoSer an ideal partner for Kabuki Syndrome Foundation in this important initiative.”  

KSF a choisi InnoSer comme partenaire de confiance en raison de sa vaste expérience dans la conduite d’études précliniques de haute qualité liées aux maladies génétiques rares, notamment grâce à ses antécédents de succès dans le domaine d’autres maladies neurologiques. « L’expertise d’InnoSer dans les modèles de maladies génétiques neurologiques rares, notamment sa maîtrise des évaluations comportementales et moléculaires, en a fait le choix naturel pour cette collaboration », a déclaré Janet Lee, directrice exécutive de la Kabuki Syndrome Foundation. « Ce partenariat marque une étape cruciale dans l’accélération du développement thérapeutique pour le syndrome de Kabuki. Les résultats de cette étude contribueront à orienter les recherches futures et nous rapprocheront de traitements potentiels. »  

The collaborative efforts between InnoSer and KSF position them at the forefront of Kabuki syndrome research, aiming to accelerate therapeutic development for this rare disease. By combining InnoSer’s and KSF’s expertise, resources, and commitment, this collaboration strives to make a meaningful impact in the lives of individuals affected by this challenging condition. 

(1) Bjornsson HT, Benjamin JS, Zhang L, et al. L'inhibition des histone désacétylases corrige les déficits structurels et fonctionnels cérébraux dans un modèle murin du syndrome de Kabuki. Sci Transl Med. 2014 ; 6(256) : 256ra135. doi : 10.1126/scitranslmed.3009278  

About InnoSer: 

Founded in 2012, InnoSer is an innovative and dynamic CRO supporting the pre-clinical development of drugs from its facilities in Belgium and the Netherlands. InnoSer supports its customers in the critical steps of their drug development journey with well-characterized in vitro and in vivo disease models in addition to general drug development services, allowing to uncover valuable insights into the mode of action, pharmacokinetics, safety, and efficacy of investigational compounds.   

About Kabuki Syndrome Foundation:     

The Kabuki Syndrome Foundation (KSF) collaborates with a global network of leading clinicians, researchers, and patient advocates to drive high-impact, patient-centered research. Guided by its Medical and Scientific Advisory Board, KSF identifies critical gaps in knowledge, funds targeted research and brings together experts to move science to treatments for the Kabuki syndrome community.   

Contact:
Amanda Gamboa, KSF Director of Communications
amanda@kabukisyndromefoundation.org   

 https://www.kabukisyndromefoundation.org/